Cor Vasa 2026, 68(1):61-65

Akoramidis: další možnost léčby transthyretinové srdeční amyloidózy

Tomáš Paleček
Centrum pro choroby myokardu a perikardu, II. interní klinika kardiologie a angiologie, 1. lékařská fakulta Univerzity Karlovy a Všeobecná fakultní nemocnice v Praze, Praha, Česká republika

Transthyretinová amyloidóza (ATTR) srdce je progresivním a v konečných důsledcích fatálním onemocnění charakterizovaným ukládáním nerozpustných amyloidních fibril, odvozených z nesprávně složeného proteinu transthyretinu (TTR), v myokardu. V České republice zcela dominuje tzv. divoká forma ATTR srdce (ATTRwt), typicky postihující jedince starší 65 let. Dědičná forma ATTR (ATTRv) je v našich podmínkách pravděpodobně vzácná. V posledních 15 letech dochází k výraznému rozvoji na poli specifické, chorobu modifikující léčby ATTR srdce. Tato se zaměřuje buď na ovlivnění syntézy TTR v játrech (supresory tvorby), na stabilizaci tetramerů TTR v séru nebo, zatím v rámci výzkumu, na odstranění již vytvořených amyloidních fibril. V předkládaném přehledovém článku je představen nový perorální stabilizátor TTR akoramidis, jehož podání vede k téměř kompletní stabilizaci koncentrací TTR v séru. Klinický efekt léčby ATTR srdce akoramidisem asociovaný s významným ovlivněním morbidity a mortality postižených jedinců byl prokázán v rámci primárního sledovaného cíle studie ATTRibute-CM. Od února 2025 je akoramidis (Beyonttra) registrován k léčbě ATTR srdce u dospělých pacientů v Evropské unii. © 2026, ČKS.

Klíčová slova: Amyloidóza, Srdeční selhání, Transthyretin

Vloženo: 3. prosinec 2025; Revidováno: 3. prosinec 2025; Přijato: 7. prosinec 2025; Zveřejněno online: 2. červen 2012; Zveřejněno: 15. březen 2026  Zobrazit citaci

ACS AIP APA ASA Harvard Chicago Chicago Notes IEEE ISO690 MLA NLM Turabian Vancouver
Paleček T. Akoramidis: další možnost léčby transthyretinové srdeční amyloidózy. Cor Vasa. 2026;68(1):61-65.
Sdílet...
Stáhnout citaci
  • BibTeX (.bib)
  • Bookends (.ris)
  • EasyBib (.ris)
  • EndNote (.enw)
  • EndNote 8 (.xml)
  • ISI WoS (.isi)
  • Medlars (.medlars)
  • Mendeley (.ris)
  • MODS (.xml)
  • Papers (.ris)
  • RefWorks (.txt)
  • RefManager (.ris)
  • RIS (.ris)
  • MS Word (.xml)
  • Zotero (.ris)
    • Zobrazit celý článek

    Reference

    1. Fontana M, Berk JL, Drachman B, et al. Changing Treatment Landscape in Transthyretin Cardiac Amyloidosis. Circ Heart Fail 2025;18: e012112.
    2. Muchtar E, Dispenzieri A, Gertz MA, et al. Treatment of AL Amyloidosis: Mayo Stratification of Myeloma and Risk-Adapted Therapy (mSMART) Consensus Statement 2020 Update. Mayo Clin Proc 2021;96:1546-1577.
    3. Fontana M, Ioannou A, Cuddy S, et al. The Last Decade in Cardiac Amyloidosis: Advances in Understanding Pathophysiology, Diagnosis and Quantification, Prognosis, Treatment Strategies, and Monitoring Response. JACC Cardiovasc Imaging 2025;18:478-499.
    4. Kubánek M. Transthyretinová kardiomyopatie-přehled problematiky v roce 2025. Vnitř Lék 2025;71:289-294.
    5. Garcia-Pavia P, Gonzalez-Lopez E, Anderson LJ, et al. Non-amyloid specific treatment for transthyretin cardiac amyloidosis: a clinical consensus statement of the ESC Heart Failure Association. Eur Heart J 2026;47:22-36.
    6. Gonzalez-Lopez E, Maurer MS, Garcia-Pavia P. Transthyretin amyloid cardiomyopathy: a paradigm for advancing precision medicine. Eur Heart J 2025;46:999-1013.
    7. Paleček T, Krejčí J. Studie ATTR-ACT: přelom v léčbě transthyretinové srdeční amyloidózy. Interv Akut Kardiol 2019;18:45-48.
    8. Penchala SC, Connelly S, Wang Y, et al. AG10 inhibits amyloidogenesis and cellular toxicity of the familial amyloid cardiomyopathy-associated V122I transthyretin. Proc Natl Acad Sci US 2013;110: 9992-9997.
    9. Miller M, Pal A, Albusairi W, et al. Enthalpy-Driven Stabilization of Transthyretin by AG10 Mimics a Naturally Occurring Genetic Variant That Protects from Transthyretin Amyloidosis. J Med Chem 2018;61:7862-7876.
    10. Nelson LT, Paxman RJ, Xu J, et al. Blinded potency comparison of transthyretin kinetic stabilisers by subunit exchange in human plasma. Amyloid 2021;28:24-29.
    11. Greve AM, Christoffersen M, Frikke-Schmidt R, et al. Association of Low Plasma Transthyretin Concentration With Risk of Heart Failure in the General Population. JAMA Cardiol 2021;6:258-266.
    12. Hanson JLS, Arvanitis M, Koch CM, et al. Use of Serum Transthyretin as a Prognostic Indicator and Predictor of Outcome in Cardiac Amyloid Disease Associated With Wild-Type Transthyretin. Circ Heart Fail 2018;11: e004000.
    13. Minervini A, Barge-Caballero G, López-López A, et al. Transthyretin serum levels and clinical outcomes in patients with transthyretin amyloid cardiomyopathy. Eur J Intern Med 2025;142:106350.
    14. Fox JC, Hellawell JL, Rao S, et al. First-in-Human Study of AG10, a Novel, Oral, Specific, Selective, and Potent Transthyretin Stabilizer for the Treatment of Transthyretin Amyloidosis: A Phase 1 Safety, Tolerability, Pharmacokinetic, and Pharmacodynamic Study in Healthy Adult Volunteers. Pharmacol Drug Dev 2020;9:115-129.
    15. udge DP, Heitner SB, Falk RH, et al. Transthyretin Stabilization by AG10 in Symptomatic Transthyretin Amyloid Cardiomyopathy. J Am Coll Cardiol 2019;74: 285-295.
    16. Gillmore JD, Judge DP, Cappelli F, et al. Efficacy and Safety of Acoramidis in Transthyretin Amyloid Cardiomyopathy. N Engl J Med 2024;390: 132-142.
    17. Maurer MS, Schwartz JH, Gundapaneni B, et al. Tafamidis Treatment for Patients with Transthyretin Amyloid Cardiomyopathy. N Engl J Med 2018;379:1007-1016.

    Tento článek je publikován v režimu tzv. otevřeného přístupu k vědeckým informacím (Open Access), který je distribuován pod licencí Creative Commons Attribution-NonCommercial 4.0 International License (CC BY-NC 4.0), která umožňuje nekomerční distribuci, reprodukci a změny, pokud je původní dílo řádně ocitováno. Není povolena distribuce, reprodukce nebo změna, která není v souladu s podmínkami této licence.


    Zpět na obsah